Die wichtigste Beschränkung vorweg: Die meisten Krankheiten sind viel zu komplex, als dass sie mit der Gentherapie behandelt werden könnten. Andererseits richtet sich diese Methode gegen Krankheiten, die sonst nicht, nur schlecht oder bestenfalls durch lebenslange Medikamenten-Einnahme behandelt werden können. Und wenn sie gelingt, bietet die Gentherapie nicht nur Linderung, sondern Heilung.
Wird eine Krankheit durch ein einzelnes, defektes Gen ausgelöst – was nur sehr selten der Fall ist –, dann müssten wir eigentlich nur ein gesundes Gen in die Zellen einführen, um die Krankheit zu heilen. Das ist der simple Ansatz der Gentherapie. Im Grunde ist die Gentherapie also Schmugglerei: Mit vielen Tricks schleusen die Mediziner fremdes Erbgut in die Zellen ihrer Patienten ein.
Als Vehikel für den Gen-Transport dienen abgeschwächte Viren, die sich nicht mehr verbreiten können. Die Verbreitungsstrategie von Viren ist es, ihr Erbgut in jenes der Wirtszelle zu integrieren und dann von ihr ablesen zu lassen. Also ersetzt man in den Viren jene Teile ihres Erbguts, die für die Vermehrung zuständig sind mit dem Gen, das man in die Zielzellen einschleusen möchte. Die Viren erreichen die Zelle, ihr verkürztes Erbgut – und mit ihm das gesunde menschliche Gen – wird in das Zell-Genom eingebaut und das kranke Gen ist ersetzt. Bei folgenden Zellteilungen wird die neue Erbanlage weiter gegeben.
Die Methode funktioniert – allerdings bislang nur im Tierversuch, und auch dort mit Problemen. So erreichen die Viren nicht immer ihr Ziel, die eingeschleusten Gene werden nicht abgelesen oder die Zellen verlieren das fremde Erbgut bei den nächsten Teilungen. Oft sind die Probleme unerklärlich – die Vorgänge sind wohl komplizierter als wir heute verstehen können.
Für den Einsatz am Menschen ist die Gentherapie daher noch nicht ausgereift, meinen kritische Wissenschaftler. Trotz dieser Bedenken sind vor allem in den USA bereits Studien am Menschen durchgeführt worden. Die Befürworter der Versuche argumentieren, dass es für die Kranken oft keine Alternative gebe. Lange meinte man auch, dass die Experimente im schlimmsten Fall erfolglos sein könnten – bis am 17. September 1999 der 18jährige Amerikaner Jesse Gelsinger überraschend bei einer Gentherapie starb. Offenbar hatten die Ärzte ihm viel zu viele Viren gespritzt und mit der großen Menge fremden Materials sein Immunsystem überfordert.